目標孤兒藥 抗癌藥台灣生技產業邁大步

政府一直鼓勵國內製藥業與政府配合朝國際化發展、與國際接軌，衛生署食品藥物管理局（TFDA）推動這項國家政策有顯著成果。TFDA持續與美國FDA和歐盟主要官員密切聯繫，隨時掌握國際最新制訂的新藥核准準則（approval criteria）法規，並加以參照引用，包括對孤兒藥和專治目前尚無藥可治的疾病（unmet medical need）的新藥審查。這些作為獲得業界肯定，也對台灣生技新藥產業注入新希望。

TFDA局長康照洲表示，美國FDA對這類新藥的審查特別設定的審查基準，是以藥品安全性為第一考量，對藥品有效性則著重在病人是否獲益（patient benefit），而不拘泥在統計意義的學術性爭議中。

新藥研發不易，為了救命，要和時間賽跑。康照洲說，這類符合快速優先審查機制的新藥，一開始試驗時，人數可能不多，但都須經隨機取樣、雙盲的高規格人體試驗作臨床科學驗證，必須兼具安全性與有效性才能取得藥證，且上市後更須持續監控，並繼續執行TFDA規定的後續臨床試驗。

TFDA積極協助台灣藥業拓展國際市場，已經達到預期效果，台灣最近成功叩關，成為PIC/S（國際醫藥品稽查協約組織）全球第43個會員國，促使台灣製造的藥品品質被全世界接受，對促進藥品外銷很有貢獻。

我國生技新藥產業研發生產的新藥，要通過FDA新藥審查，必須面對美國派官員來台查廠，因為台灣取得PIC/S的會員國，對這類查廠加速過關大有幫助。康照洲指出，只要國內業者配合TFDA的規定落實執行，就更容易取得國際認證，對業者是一大利多。

快速審查、優先核准機制不只造福病人，也促進生技製藥業，投資研發新藥意願。康照洲認為，台灣製藥界可往現仍無藥可治（unmet medical need）藥物、罕見疾病孤兒藥和癌症用藥方向進行研發，基於目前美國FDA的快速審查機制及優先核准法規，新藥獲准上市、行銷國際市場的機會大為提高，造福生技製藥產業、也造福更多病人。